Quattro nuovi medicinali, altrettante estensioni di indicazione terapeutica e un biosimilare entrano nel gruppo dei trattamenti ammessi alla rimborsabilità. Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco ha approvato le nuove autorizzazioni nel corso della seduta dell’ultima seduta di luglio. Tra le decisioni assume particolare rilievo il via libera a Qalsody per una rara forma genetica di sclerosi laterale amiotrofica, al quale Aifa ha riconosciuto anche il requisito dell’innovatività terapeutica. L’Agenzia ha inoltre approvato nuove indicazioni per Keytruda nel mesotelioma maligno della pleura e ha concluso rinegoziazioni capaci di ridurre la spesa farmaceutica per complessivi 55,9 milioni di euro.

Qalsody per una rara forma di Sla

Il Servizio sanitario nazionale rimborserà Qalsody, a base di tofersen, per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica associata a una mutazione del gene SOD1. Questa forma genetica riguarda una quota limitata dei pazienti con Sla e deriva da alterazioni del gene che produce l’enzima superossido dismutasi 1. Aifa ha riconosciuto al medicinale anche l’innovatività terapeutica, una valutazione che tiene conto del bisogno assistenziale, del valore aggiunto rispetto alle alternative disponibili e della qualità delle prove presentate.

Tra le altre nuove molecole ammesse alla rimborsabilità figura Attrogy, a base di diflunisal, destinato agli adulti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina e polineuropatia allo stadio 1 o 2. Il Cda ha approvato anche Itovebi, il cui principio attivo è inavolisib, in associazione a palbociclib e fulvestrant. Il trattamento riguarda pazienti adulte con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico, mutazione di PIK3CA, positività ai recettori per gli estrogeni e negatività a HER2, dopo una recidiva comparsa durante la terapia endocrina adiuvante o entro dodici mesi dalla sua conclusione.

Completa il gruppo Blenrep, a base di belantamab mafodotin, indicato per gli adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Il farmaco potrà trovare impiego insieme a bortezomib e desametasone nei pazienti che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Aifa ha approvato anche l’associazione con pomalidomide e desametasone per chi ha già seguito almeno un trattamento comprendente lenalidomide.

Keytruda anche per il mesotelioma

Le quattro estensioni di indicazione ampliano l’accesso a medicinali già disponibili. Keytruda, a base di pembrolizumab, potrà essere rimborsato insieme a pemetrexed e a una chemioterapia contenente platino come trattamento di prima linea negli adulti con mesotelioma maligno della pleura non epitelioide, non resecabile. L’estensione offre quindi una nuova opzione terapeutica per una forma tumorale aggressiva che spesso arriva alla diagnosi quando la chirurgia non risulta più praticabile.

Crativ, a base di rosuvastatina, ottiene invece la rimborsabilità per l’ipercolesterolemia familiare omozigote. L’indicazione riguarda adulti, adolescenti e bambini dai sei anni e prevede l’impiego insieme alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, come l’aferesi delle lipoproteine a bassa densità, oppure quando queste opzioni non risultano appropriate.

Aifa ha ampliato anche l’utilizzo di Veraseal nei pazienti con meno di 18 anni. Le soluzioni a base di fibrinogeno e trombina umana potranno supportare l’emostasi e le suture nella chirurgia vascolare quando le tecniche chirurgiche standard non bastano. Sirturo, a base di bedaquilina, potrà invece trovare impiego anche contro la tubercolosi polmonare resistente almeno a rifampicina e isoniazide. L’estensione comprende gli adulti e i pazienti tra i 5 e i 18 anni non compiuti con un peso di almeno 15 chilogrammi.

Riduzioni per 55,9 milioni

Nella stessa seduta il Cda ha approvato riduzioni della spesa farmaceutica per 5,9 milioni di euro attraverso la rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati. L’autorizzazione di nuovi prodotti con brevetto scaduto dovrebbe generare altri 50 milioni di euro di minori costi. Il valore complessivo raggiunge quindi 55,9 milioni.

Il Consiglio di amministrazione ha infine approvato il ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti. La cifra ammonta a circa 2,3 miliardi di euro e riguarda il meccanismo attraverso il quale le aziende farmaceutiche concorrono alla copertura della spesa sostenuta oltre il limite programmato.