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Terapia genica dona l’udito a un bambino di 11 anni nato sordo: è il primo caso al mondo

giovedì 25 Gennaio - 2024 | di Giorgia Görner Enrile | Categorie: Innovazione, Studio medico

Non c’è un suono che non mi piace“. Queste sono le parole di Aissam Dam, un bambino nato sordo che, oggi, ad 11 anni, ha recuperato l’udito grazie ad una terapia genica.

Il bambino, riporta il New York Times, è cresciuto in Marocco avvolto nel silenzio, esprimendosi con una lingua dei segni di sua invenzione. La sua famiglia si è trasferita in Spagna lo scorso anno. Lì, durante una visita da un medico specialista, Aissam è stato qualificato adatto per un test clinico con la terapia genica.

Lo scorso ottobre, il bambino è stato il primo ad essere sottoposto al trattamento al Children Hospital di Philadelphia, ottenendo un grande successo.

La sordità ela terapia

La forma di sordità di Aissam è estremamente rara, colpisce circa 200.000 persone in tutto il mondo, ed è stata causata da una mutazione in un singolo gene: l’otoferlina.

La terapia genica, è una tecnica che modifica i geni di un individuo per trattare o curare malattie. Offre diversi meccanismi di intervento terapeutico, inclusa la sostituzione dei geni patogeni con copie sane o l’inattivazione di geni malfunzionanti.

L’obiettivo della terapia, nel caso di Aissan è stato quello di sostituire il gene mutato dell’otoferlina con uno funzionale.

L’esito del trattamento ha superato ogni aspettativa ed il successo della terapia genica porta speranza, non solo ai pazienti di tutto il mondo che soffrono di perdita dell’udito causata da mutazioni genetiche, ma anche alla comunità medica più ampia.

Gli esperti evidenziano, però, che il bambino potrebbe incontrare difficoltà nell’acquisizione della lingua parlata poiché la finestra del cervello per l’acquisizione del linguaggio si chiude generalmente intorno ai cinque anni, rendendo improbabile per Aissam lo sviluppo di questa abilità.

In ogni caso, questo straordinario successo apre le porte ad un panorama terapeutico innovativo dando speranza a tanti pazienti con malattie genetiche.

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