L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di una nuova molecola (eculizumab) come trattamento di seconda linea nei pazienti adulti con Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD).

Nella suddetta patologia vengono colpiti principalmente i nervi degli occhi e il midollo spinale, danneggiando o distruggendo parti di mielina, sostanza che ricopre la maggior parte della fibre nervose, e le fibre nervose sottostanti.

CHI PUO’ ESSERE SOTTOPOSTO AL TRATTAMENTO?

L’eculizumab è un inibitore del complemento C5, ed è stato approvato per il trattamento di seconda linea, dopo il rituximab, per i pazienti adulti:

positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi dodici mesi e un punteggio alla scala EDSS (Expanded disability status scale) ≤ 7;

miastenia gravis generalizzata (MGg) refrattaria in pazienti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) con le seguenti caratteristiche: severità di malattia almeno di grado III alla MGFA; punteggio MG-ADL ≥ 6 presenza di almeno uno tra i seguenti criteri, nonostante il trattamento standard: almeno una crisi miastenica o evento di esacerbazione importante per anno (eventi caratterizzati da debolezza o paralisi respiratoria o bulbare, tali da richiedere ospedalizzazione; non correlati a scarsa aderenza alla terapia, infezioni o uso di farmaci che possono indurre deterioramento della MG) con necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline; oppure necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline iv ad intervalli regolari; oppure: effetti collaterali non tollerabili/comorbidità che limitano o controindicano l’uso di immunosoppressori.