Nel corso del 2023 l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione di 77 medicinali per uso umano, di cui 39 con un nuovo principio attivo. Nell’ambito delle malattie rare, sono stati 17 i farmaci che avevano una designazione orfana, e uno di essi è un prodotto per terapia avanzata (Advanced Therapy Medicinal Product – ATMP).

“Molti di questi trattamenti hanno rappresentato un progresso significativo nelle loro aree terapeutiche”, evidenzia l’Ema nel rapporto.

Inoltre è stato raccomandata l’approvazione del primo medicinale per terapie avanzate che utilizza l’innovativa tecnologia di editing genetico nota come CRISPR/Cas9 per il trattamento di due rare malattie del sangue (beta talassemia e grave anemia falciforme).

Nell’area dei medicinali veterinari, l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di 14 medicinali, 9 dei quali con un nuovo principio attivo.

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