Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera a una serie di provvedimenti che ampliano in modo significativo il numero di terapie rimborsate dal Servizio sanitario nazionale. Le decisioni riguardano sei nuove molecole, quattro delle quali destinate a malattie rare, due nuovi farmaci in ambito oncologico, quattordici estensioni di indicazione terapeutica, due medicinali equivalenti e l’inserimento di un principio attivo nell’elenco previsto dalla legge 648/1996.

Si tratta di misure che rafforzano l’offerta terapeutica in aree ad alta complessità clinica, in particolare oncologia e malattie rare, dove l’accesso a nuove opzioni di trattamento può incidere in modo rilevante sul percorso di cura dei pazienti.

Malattie rare

Tra i medicinali ammessi alla rimborsabilità figurano quattro farmaci orfani.

Il Duvyzat (givinostat), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti deambulanti di età pari o superiore a 6 anni, in trattamento concomitante con corticosteroidi. Il farmaco ha ottenuto il riconoscimento dell’innovatività ed è soggetto a registro di monitoraggio.

Il Carvykti (ciltacabtagene autoleucel),  rimborsato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia comprendente un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma e risultino refrattari a lenalidomide. Anche in questo caso è previsto un registro di monitoraggio ed è stato riconosciuto il requisito di innovatività.

si aggiungono anche Akantior (poliesanide), indicato per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba negli adulti e nei ragazzi a partire dai 12 anni, e Yorvipath (palopegteriparatide), terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo per adulti con ipoparatiroidismo cronico non adeguatamente controllati o intolleranti alla terapia convenzionale.

Oncologia

Tra le nuove molecole rimborsate in ambito oncologico compare Lazcluze (lazertinib), indicato in associazione con amivantamab per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato con specifiche mutazioni dell’EGFR. Via libera anche a Tevimbra (tislelizumab), indicato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico dopo una precedente chemioterapia a base di platino.

Estensioni di indicazione

Il CdA ha approvato quattordici estensioni di indicazione terapeutica che ampliano l’impiego di farmaci già rimborsati.

Tra questi figurano Darzalex (daratumumab) per il mieloma multiplo di nuova diagnosi in specifiche combinazioni terapeutiche, Eltrombopag Krka (eltrombopag) per la trombocitopenia immune primaria refrattaria e Jaypirca (pirtobrutinib) per la leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria.

Estensioni anche per Opdivo (nivolumab) nel carcinoma uroteliale e nel carcinoma del colon-retto metastatico con deficit di riparazione del mismatch o elevata instabilità dei microsatelliti, per Yervoy (ipilimumab) in associazione a nivolumab nello stesso setting, per Rybrevant (amivantamab) nel carcinoma polmonare non a piccole cellule e per Tevimbra (tislelizumab) in ulteriori indicazioni nel tumore polmonare e nell’adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea HER-2 negativo con espressione di PD-L1 ≥5%.

Generici e legge 648

Tra i medicinali equivalenti rimborsati figurano Lorazepam Macure (lorazepam), soluzione iniettabile indicata come premedicazione o per il trattamento sintomatico dell’ansia in pazienti che non possono assumere formulazioni orali, e Nintedanib Accordpharma (nintedanib esilato), in associazione con docetaxel per il carcinoma polmonare non a piccole cellule con istologia adenocarcinoma dopo chemioterapia di prima linea.

Infine, è stato disposto l’inserimento di Beleodaq (belinostat) nell’elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 648/1996 per il trattamento del linfoma periferico a cellule T recidivato o refrattario. Il farmaco non è autorizzato in Italia, ma potrà essere rimborsato nell’ambito di questa procedura.