La medicina di precisione entra nel cuore della governance farmaceutica e punta a cambiare il modo in cui il Servizio sanitario nazionale prescrive e utilizza i farmaci.
Col Position Paper “Medicina di precisione e appropriatezza della prescrizione farmacologica”, Aifa vuole tracciare una strategia operativa che collega efficacia clinica, sicurezza delle cure e sostenibilità economica.
Il documento parte da una consapevolezza ormai consolidata: l’Italia è un Paese che invecchia rapidamente. I dati evidenziano che vi è una quota crescente di pazienti cronici e pluripatologici e una spesa farmaceutica pubblica che nel 2023 ha superato i 24,9 miliardi di euro. In questo scenario, l’appropriatezza prescrittiva diventa la leva decisiva per garantire efficacia clinica e sostenibilità economica, e non si tratta solo di rispettare indicazioni, dosi e durata dei trattamenti, ma di valutare in modo integrato interazioni, fragilità, aderenza, contesto assistenziale e rischio individuale.
Aifa, così, introduce il concetto di “prescrittomica”, un approccio sistemico che unisce competenze cliniche, strumenti digitali, farmacogenomica, monitoraggio terapeutico e partecipazione attiva del paziente.
Il nodo critico
Per Aifa il punto più delicato riguarda la politerapia, soprattutto negli anziani. In Italia oltre due terzi degli over 65 assume almeno cinque farmaci e quasi un terzo ne assume dieci o più. Questa condizione moltiplica il rischio di interazioni farmacologiche, reazioni avverse, ricoveri evitabili e perdita di autonomia.
Il Position Paper insiste sulla necessità di rafforzare ricognizione e riconciliazione terapeutica, promuovere la deprescrizione quando possibile e utilizzare strumenti di supporto decisionale per intercettare in modo sistematico le interazioni farmaco-farmaco e individuare i pazienti più fragili. Nei soggetti anziani i cambiamenti fisiologici legati all’età modificano assorbimento, distribuzione, metabolismo ed eliminazione dei farmaci, con effetti diretti sulla risposta clinica. A questo si aggiungono multimorbilità e fragilità, che incidono sul rapporto rischio-beneficio di ogni prescrizione e rendono più probabile l’insorgenza di eventi avversi.
Aifa, in questo contesto, richiama la necessità di linee guida più operative, programmi formativi mirati per i prescrittori e un ruolo più strutturato della farmacologia clinica nella gestione delle terapie complesse, anche attraverso consulenze dedicate e strumenti validati di supporto alle decisioni.
Farmacogenomica, TDM e AI
Proprio nella gestione delle terapie complesse il Position Paper individua gli strumenti in grado di tradurre l’appropriatezza in pratica clinica quotidiana. La medicina di precisione non coincide con la sola genetica, ma la farmacogenomica rappresenta uno dei tasselli più rilevanti quando si affrontano politerapie, resistenze ai trattamenti o tossicità inattese.
Aifa, proprio per questo, propone di ampliare l’accesso ai pannelli multigenici nei pazienti ad alto rischio, superando le attuali limitazioni dei Lea, e di costruire progressivamente un “passaporto farmacogenomico” che accompagni il paziente lungo il suo percorso di cura, offrendo ai clinici informazioni stabili e riutilizzabili nel tempo.
Accanto ai test genetici, il documento valorizza il Therapeutic Drug Monitoring come strumento concreto per adattare le dosi alle reali concentrazioni plasmatiche, ridurre eventi avversi e prevenire inefficacia terapeutica, soprattutto nei pazienti fragili e pluritrattati. A questi si affiancano i sistemi digitali di supporto alle decisioni cliniche, chiamati a intercettare interazioni e profili di rischio prima che producano danno.
L’Agenzia, su questo fronte, indica la necessità di una piattaforma nazionale interoperabile capace di integrare dati clinici, genomici e prescrittivi nel rispetto del GDPR e di sviluppare modelli predittivi calibrati sulla popolazione italiana, non per sostituire il medico, ma per rafforzare la capacità di valutazione rendendo la prescrizione più coerente e tracciabile.
Indicatori, dati e governance
Accanto agli strumenti clinici, il Position Paper insiste sul misurare l’appropriatezza. E qui Aifa propone di adeguare gli indicatori prescrittivi e di integrare progressivamente i flussi informativi sanitari, collegando dati clinici, laboratoristici e prescrittivi in un sistema capace non solo di monitorare la spesa, ma di intercettare criticità e correggere scostamenti.
L’obiettivo non consiste nel costruire un meccanismo sanzionatorio, ma nel trasformare gli indicatori in strumenti di miglioramento continuo, superando la frammentazione dei sistemi informativi regionali e favorendo interoperabilità e analisi predittiva. In questa prospettiva la medicina di precisione non riguarda solo il singolo paziente, ma l’intero assetto del Servizio sanitario nazionale.
La sfida
“Non possiamo più accettare che la politerapia, spesso inevitabile negli anziani, diventi una fonte di rischio invece che di beneficio – afferma il Presidente di Aifa, Robert Nisticò -. La medicina di precisione è lo strumento che ci consente di aumentare le probabilità di efficacia delle cure e ridurre gli effetti indesiderati, mettendo davvero la persona al centro. In un Paese che invecchia rapidamente la sfida non è aumentare il numero dei farmaci prescritti, ma prescriverli in modo più appropriato, sicuro e mirato, trasformando l’innovazione scientifica in beneficio concreto per i cittadini”.
